“重症肌无力患者具有异质性，症状复杂多样，严重影响患者和家人的日常生活，因此治疗领域的创新需求非常迫切,靶向免疫治疗的应用使重症肌无力治疗进入了一个新的时代。”解放军总医院第八医学中心神经内科主任医师陈玉萍教授向人民日报健康客户端表示。

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人民日报健康客户端梳理发现，6月，依库珠单抗注射液、艾加莫德（卫伟迦）注射液、巴托利单抗和洛利昔珠单抗等多款重症肌无力创新药物获批或申报上市，为重症肌无力患者带来更多治疗选择。

重症肌无力发病率上升，传统治疗易增加感染风险

陈玉萍介绍，重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。最新流行病学结果显示，MG总发病率大约为3.2/100000，患病率为37/100000，就目前趋势来看，随着年龄的增加，发病率和患病率还会进一步提升。

重症肌无力的传统治疗手段包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除术。陈玉萍指出，这些治疗手段能够使多数患者病情得到有效控制，减少病情波动和复发。但相对来说起效慢，长期使用也会带来肝肾功能损伤、骨髓抑制、血糖异常等不良反应，长远来看还会增加感染和肿瘤的发生风险。

“对于部分药物耐受性差的患者，现有的治疗手段不能够有效控制病情，最后可能会发展成难治型重症肌无力。因此，需要在尽量避免或者最大限度地减少激素使用量的同时，寻找更加有效、更加精准安全的治疗策略。”陈玉萍表示，“新近获批的靶向补体或靶向新生儿FcRn受体的治疗手段，是基于对重症肌无力疾病本身病理和生理机制的了解和深入研究，有望实现精准治疗，进而对重症肌无力治疗产生革命性的影响。”

具备高级别循证医学证据，起效快、可显著改善症状

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授向人民日报健康客户端表示，“从发病机制上来讲，上述几种药物集中在抗体和补体，它们都是MG免疫病理机制中的重要核心靶点。III期临床试验表明，这些药物起效很快，可以明显改善症状，但并不意味着能实现理想状态下的完全治愈。我们追求的治疗目标是让患者在接受一定维持治疗的基础上，能够重返正常的工作和生活。”

“重症肌无力属于一种自身免疫疾病，其疾病治疗演变有一个过程，其实正如当下风湿免疫病的治疗格局一样，激素的作用已经日渐式微，逐渐被越来越多具有精确靶点的小分子药或者单克隆抗体所取代。”赵重波指出，新型皮下注射或者静脉注射的靶向药获批上市以后，如果能够长期维持使用而不又增加感染风险，势必会对现有的治疗手段形成冲击和改变。

赵重波解释，譬如FcRn拮抗剂的作用机制就是内源性清除人体免疫球蛋白，间接降低致病性抗体的水平，这与目前临床上广泛使用的血浆置换和人体免疫球蛋白是基于同样的治疗理念。由于血浆置换存在着一定安全风险以及资源有限的问题，在部分经济欠发达地区可及性并不高，另外人体免疫球蛋白在多数地区也并未纳入医保报销，价格也并不便宜。因此，如果靶向药定价区间与传统的治疗手段差距不大，那么重症肌无力的治疗就会慢慢过渡到新型靶向药物治疗的阶段。

新型靶向药物可及性差，还需验证其长期疗效

目前新型靶向治疗显示出巨大的治疗潜力，药物的迭代更新为重症肌无力患者带来了更多希望。然而，用药安全难以保证、用药经济负担高、新型靶向治疗疗效持久性存疑等难题仍旧困扰着中国的重症肌无力患者。

“补体抑制剂以及抗FcRn疗法，的确为重症肌无力患者提供了更多的治疗选择。最主要的是，这些具备高级别循证医学证据的新药，在临床试验证明有效之后，可以获批适应症，纳入临床共识或指南，进而提供在医保政策支持方面的研究基础和依据，助力解决患者的用药支付问题。”赵重波强调。

“对中国患者来说，靶向药物在可及性和获得性上，还是有一点距离。”陈玉萍提到，以补体C5抑制剂依库珠单抗为例，按疗程来说，患者一年花费可达50多万元。虽然该药已获批重症肌无力适应症，但还未纳入医保，目前的价格对于患者来说还是极其昂贵的。

“除经济负担以外，由于靶向治疗仍缺乏长期有效性和安全性的数据，需要更长时间去随访确定其长期疗效。”陈玉萍进一步补充，对于不同的重症肌无力患者来说，单一的靶向药物治疗可能并不适合疾病长期管理，目前也缺乏一种特异性指标来指导临床更加精准地选择不同作用机制的靶向药物。未来可能会将抑制抗体生成和抗体定期清除的疗法进行很好的结合，以此达到稳定治疗的效果。

责编：谷雨微